Науковці Координаційного центру клінічних досліджень Клівлендської клініки опублікували в журналі New England Journal of Medicine результати першого випробування на людях експериментального препарату CTX310. Метод на основі редагування ДНК CRISPR після однієї процедури суттєво й надовго знижував рівень ліпопротеїнів низької щільності — так званого «поганого» холестерину.
Надлишок ЛПНЩ і тригліцеридів у крові сприяє утворенню атеросклеротичних бляшок в артеріях. Це підвищує ризик інфаркту та інсульту. Препарат CTX310 імітує природну генетичну мутацію, яка трапляється в частини людей від народження. Вона зменшує експресію печінкового білка ANGPTL3. Завдяки цьому організм ефективніше переробляє жири в кровотоку.
Як проходило дослідження
У дослідженні взяли участь 15 пацієнтів із серйозними порушеннями ліпідного обміну. Традиційні засоби, зокрема статини, і зміна раціону їм не допомагали. Кожен отримав одноразову внутрішньовенну інфузію. Наночастинки доставили інструкції CRISPR безпосередньо до клітин печінки — гепатоцитів.
Через 12 місяців у чотирьох учасників, які отримали найвищу дозу наночастинок, рівень білка ANGPTL3 знизився в середньому на 78,6%. Рівень «поганого» холестерину впав на 52,5%, тригліцеридів — на 47,8%. Ефект залишався стабільним протягом усього року.
Фахівці відзначили високий профіль безпеки й мінімальну кількість побічних явищ. Один учасник помер через 179 днів після лікування. Дослідники дійшли висновку, що смерть не була пов’язана з дією CTX310. Науковці розпочали фазу 1b клінічних випробувань із фіксованою максимальною дозою, щоб перевірити метод на більшій вибірці пацієнтів.
Залишити відповідь